Doenças raras: ainda existem poucos medicamentos disponíveis para tratamento

Qualquer doença crônica que atinja um número inferior a 65 indivíduos para uma população de 100.000 pessoas, é considerada como uma doença rara.

As doenças raras têm muitas causas, sendo que 80% delas são de origem genética, e 20% são desenvolvidas por infecções bacterianas e virais, alergias ou causas degenerativas, que podem ser decorrente de alimentação deficiente, erros genéticos, uso excessivo de medicamentos, estilo de vida entre outros.

Segundo organizações especializadas, existem aproximadamente 7.400 doenças raras conhecidas, onde, cerca de 65% destas, se manifestam na faixa etária dos 0 aos 5 anos de idade.

O dado mais preocupante é que 95% das doenças, não tem tratamento e, para que se tenha uma melhor qualidade de vida, demandam cuidados especializados de reabilitação. Em 2% destas doenças, os pacientes poderiam ser beneficiados por medicamentos que embora já existam, não despertam o interesse em produzi-los, devido aos custos elevados e beneficiar apenas um pequeno número de pacientes, sendo conhecidos pormedicamentos órfãos.

Em aproximadamente 3% das doenças raras, medicamentos utilizados para tratar outras enfermidades, podem aliviar e diminuir os sintomas. Por despertar pouco interesse devido ao pequeno número de pacientes, estima-se que apenas 350 medicamentos foram aprovados pela FDA para estes tipos de doenças.